Geeniravi parandas kolme lapsepõlves nägemise kaotanud ameeriklase silmi. Keeruka nimega Leberi kaasasündinud amauroos on pärilik haigus, mis põhjustab nägemiskaotust enne sündi või varases lapseeas. See on üks sagedasemaid lapsena pimedaks jäämise põhjuseid. Haiguse geneetiline tagapõhi on keerukas -võrkkesta kahjustumisega seotud mutatsioone on leitud 13 geenis. Vähemalt üht nendest saab geeniteraapia abil edukalt parandada.

Jean Bennetti juhitud uurimisrühm alustas geeniravi 2008. aastal 12 patsiendiga. Uurijad lõid erilise viiruse, mille külge pandi geen RPE65, mutatsioon selles tekitabki üht Leberi amauroosi vormi. Geeni kandvat viirust

Loe edasi...

Novaator.ee